En la teràpia gènica, es reemplaça un gen defectuós mitjançant un virus per inserir un gen normal. Què farà que el tractament tingui èxit?

En la teràpia gènica, es reemplaça un gen defectuós mitjançant un virus per inserir un gen normal. Què farà que el tractament tingui èxit?
Anonim

Resposta:

No hi ha reacció immunitària i la recombinació amb èxit del gen.

Explicació:

Els virus dissenyats són una "eina" prometedora per a la teràpia gènica. Utilitzem la capacitat natural dels virus per introduir ADN en una cèl·lula de l’amfitrió. El DNA patogènic del virus és substituït pel gen desitjat. El virus es pot utilitzar com a vehicle per transportar aquest ADN a una cèl·lula hoste.

Per tenir èxit, el "bon gen" introduït haurà de substituir el "gen del defecte" de la cèl·lula hoste. Això pot passar recombinació homòloga. Si aquest procés va bé, el gen està incrustat a la informació genètica de la cèl·lula i es pot transmetre a les properes generacions de cèl·lules.

Una tècnica molt agradable i prometedora, però hi ha moltes desafiaments:

  • prevenir una reacció immune que pugui matar la cèl·lula en què s'introdueix l’ADN
  • dirigir el virus al tipus de cèl·lula adequat; la introducció a les cèl·lules reproductives normalment no és desitjable
  • la recombinació s'ha de produir en el lloc correcte del genoma. Si s'incorpora al lloc equivocat, pot destruir (inactivar) altres gens
  • després de la recombinació, el gen també hauria d'estar actiu, però no massa actiu, és a dir, el producte ha de ser generat en la quantitat adequada